18 mar (Reuters) – Sarepta Therapeutics comunicó el martes la muerte de un joven por insuficiencia hepática aguda tras el tratamiento con su terapia génica para una distrofia muscular rara.
Tras conocerse la noticia, las acciones de la empresa se desplomaron más de un 25%, a 75,86 dólares, en las operaciones previas a la apertura de la sesión.
La empresa no reveló detalles sobre la edad del paciente ni cuándo se le administró la terapia génica.
La terapia génica, denominada Elevidys, está aprobada en Estados Unidos para pacientes con distrofia muscular de Duchenne a partir de cuatro años.
Aunque la lesión hepática aguda no es un problema de seguridad nuevo, un fallo orgánico que lleva a la muerte representa una lesión de una gravedad no reportada previamente para la terapia, dijo la compañía.
La lesión hepática aguda es un posible efecto secundario conocido de la terapia, y se menciona en su información de prescripción, añadió la empresa.
La empresa dijo que las pruebas habían revelado que el paciente tenía una infección reciente, que podría haber sido un posible factor contribuyente.
El paciente tenía citomegalovirus, que puede infectar y dañar el hígado, una afección conocida como hepatitis por CMV.
Se calcula que la distrofia muscular de Duchenne afecta a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo, según la Organización Nacional de Enfermedades Raras. Debilita los músculos esqueléticos y cardíacos, que empeoran rápidamente con el tiempo, y los pacientes suelen morir a los 25 años.
(Reporte de Sriparna Roy en Bengaluru; Editado en Español por Ricardo Figueroa)
